中新网黑龙江新闻10月31日电(记者 史轶夫)近日，哈尔滨医科大学附属第二医院睡眠中心正式开出1型发作性睡病创新药物奥普雷顿片(规格：0.5mg、1mg、2mg)处方。标志着这一创新药物从“获批上市”迈向“患者可及”，为1型发作性睡病患者带来了新的治疗选择。

　　哈尔滨医科大学附属第二医院睡眠中心主任朱延梅教授开出奥普雷顿片首例处方

　　作为一款全球同步研发、同步申报，并率先在中国获批的全新靶点创新药，奥普雷顿片于2026年7月获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗16岁及以上青少年和成人1型发作性睡病患者，是中国首个获批的口服高选择性食欲素2型受体(OX2R)激动剂，也是目前唯一获批用于治疗1型发作性睡病的创新药物。

　　靶向核心发病机制，为1型发作性睡病患者带来全新对因治疗选择

　　发作性睡病是一种慢性、罕见的神经系统疾病，我国现有患者人数约为70万，其中1型发作性睡病(Narcolepsy Type 1，NT1)约占75%-80%。NT1的核心病因在于下丘脑负责调控睡眠-觉醒信号的食欲素神经元丢失，导致睡眠-觉醒状态不稳定，并带来贯穿24小时的疾病负担：日间可能出现难以控制的过度思睡和猝倒，夜间则可能出现睡眠碎片化、睡眠瘫痪、入睡幻觉等症状。值得关注的是，NT1长期睡眠-觉醒失稳及相关共病，使患者同时面临认知功能受损、焦虑抑郁等精神心理问题，以及肥胖、代谢异常、心脑血管和其他睡眠障碍等多系统健康挑战，甚至可能增加驾驶事故、猝倒相关损伤等安全风险，从而影响学业完成、职业发展、人际交往和家庭生活。

　　在此次首批用药患者中，22岁的小张长期受到日间过度思睡、猝倒以及夜间睡眠问题的困扰，其日常生活、学习持续受到影响。作为1型发作性睡病患者，其症状贯穿日间与夜间，疾病负担涉及多个方面，日常功能和生活、学习质量均面临显著挑战。而奥普雷顿片是一种口服高选择性食欲素2型受体激动剂，通过恢复因食欲素缺乏而受损的睡眠-觉醒信号通路，直接作用于1型发作性睡病的核心发病机制，有望同时改善日间过度思睡、猝倒及夜间睡眠等多方面症状，并进一步帮助患者改善日常功能和生活质量。FirstLight(TAK-861-3001)和RadiantLight(TAK-861-3002)两项全球III期临床研究显示，经过12周治疗，与安慰剂相比，接受奥普雷顿片治疗的患者白天保持清醒的能力明显提升，日间过度思睡和猝倒也得到显著改善。同时，患者日间及夜间整体症状均得到改善，在保持注意力、日常生活功能和生活质量等方面亦表现出积极获益。这意味着，创新治疗有望为患者重拾学习、工作和生活节奏带来更多可能。

　　哈尔滨医科大学附属第二医院睡眠中心主任朱延梅教授表示：“1型发作性睡病是一种持续影响身心健康、个人发展及社会参与的全生命周期疾病。过去，临床更多是针对日间过度思睡和猝倒进行对症治疗，且常需多药联合，患者面临疗效不满意及长期管理困难等困境。如今，随着这款针对食欲素缺乏这一核心发病机制的创新疗法正式进入临床，有望更系统地改善患者多方面的症状和功能，长期受到疾病困扰的患者终于有了新的治疗选择，也将推动1型发作性睡病的治疗从‘以对症治疗为主’迈向‘针对食欲素缺乏这一核心发病机制的对因治疗’新阶段。我们期待通过个体化治疗与规范随访，帮助患者更好地回归学习、工作和日常生活。”

　　早识别、早诊断，是患者开启规范治疗的第一道关口

　　创新疗法进入临床，为NT1患者带来了新的治疗可能，而要让真正需要治疗的患者及时获益，首先要跨过疾病认知和诊断两道关口。一项研究显示，超过50%的患者存在误诊经历，通常被误诊为精神或心理障碍。在诊断方面，发作性睡病患者从症状出现到最终确诊平均仍需10年以上，,。

　　此次首方患者小张早在15岁便已出现相关症状，此后曾辗转多家医院、尝试多种治疗方式，直至21岁于哈医大二院睡眠中心最终明确诊断，从症状出现到确诊历时6年。1型发作性睡病患者的发病年龄通常在10—20岁之间 ，恰逢学习能力和社会功能逐步建立的重要节点。这段被延误的时间，往往横跨儿童青少年求学、性格塑造和社会能力发展的关键阶段。疾病若长期未被及时诊断，不仅意味着治疗时机的延后，临床症状也将严重影响患者的学习、生活和社会功能，导致患者无法接受正常教育、就业困难、收入降低、失去升职机会等6，对人生发展的多个阶段带来持续且不可逆的影响。

　　完善专科诊疗与多层次保障，助力患者长期获益

　　从中国率先获批到全国首批处方落地，是创新疗法可及的第一步，进一步推动诊断标准化并加强专业人才培养，是缩短诊断延迟、让患者尽早进入规范治疗路径的基础。

　　哈医大二院癫痫及睡眠障碍中心是黑龙江省首家集癫痫和睡眠障碍诊疗为一体的中心，也是省内首家睡眠障碍诊断与治疗中心。中心针对发作性睡病等各类睡眠障碍开展规范化综合检查及诊疗，可进行整夜多导睡眠监测、多次小睡潜伏期试验、清醒维持试验、各类神经心理及睡眠量表评估等，为发作性睡病诊断提供关键依据。目前，中心拥有多导睡眠监测仪10余台及独立的睡眠量表评估室、脑电及睡眠监测中心控制室、认知行为治疗室、神经调控室，医生均具有癫痫与睡眠障碍疾病规范化诊疗资质，并开设专科特色门诊，为患者制定个体化诊疗计划、定期随访，提供从诊断到长期管理的规范诊疗支持。

　　与此同时，药物可负担性也是创新疗法真正惠及患者的重要一环。未来，随着基本医保、商业健康保险、惠民型商业医疗保险及患者支持等多层次保障和支付机制进一步完善，有望拓宽创新药物的支付渠道，减轻患者长期治疗和疾病管理负担，让更多NT1患者不仅“用得上”，也能“用得起、用得久”。(完)