中新网黑龙江新闻6月18日电(李昊)一种发病率仅为千万分之四的极罕见血液病，让本就步履维艰的单亲家庭遭遇了生命中最凛冽的寒风。近日，哈尔滨医科大学附属第一医院(以下简称哈医大一院)血液内科儿童白血病病房，成功救治了一名年仅8岁的母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤(BPDCN)患儿。面对“无标准方案”的医学难题和濒临崩溃的困难家庭，血液内科儿童白血病团队迎难而上，用精湛的医术为这个家庭重燃希望。

　　BPDCN是一种临床极为罕见、侵袭性极强的血液系统恶性肿瘤，发病率仅为4/1000万。肿瘤细胞极易侵犯骨髓、淋巴结及中枢神经系统，疾病进展极其迅速，患者中位生存期不足2年。更棘手的是，该病发病群体绝大多数为老年人，儿童病例在全世界范围内都很少见。由于缺乏大样本临床数据，目前全球尚无针对该病的标准化疗方案，儿童BPDCN患者救治难度极高。

　　2025年2月初，小迪(化名)的左前臂无明显诱因出现紫红色肿物，且病情急转直下，短短数月内病灶迅速扩散至背部及全身，肿块持续增大并伴有部分皮肤破溃，导致她无法平卧及自主行走，只能依靠轮椅活动。在这个母女相依为命的家庭里，妈妈带着孩子跑遍各地，试过了放疗、植皮等多种治疗手段，却始终无法遏制肿瘤的进展。“我总觉得是我给孩子耽误了，特别自责。”面对深不见底的治疗费用和看不到头的求医路，小迪的母亲心力交瘁。最终，在多方探寻下，他们抱着一丝微弱的希望，来到了哈医大一院血液内科儿童白血病病房。

　　患儿入院后，血液内科儿童白血病团队立即为她完善了骨穿、腰穿等系统检查。结果令人揪心：肿瘤细胞已广泛侵入骨髓与中枢神经系统，大幅提升了后续救治的风险与治疗复杂度。面对罕见的疾病、复杂的病情以及患者有限的经济条件，以李晓霞主任为核心的儿童血液病诊疗团队没有退缩。团队查阅并综合参考了大量国际相关文献报道，在“无标准方案”的困境下，结合儿童身体耐受度及多部位肿瘤浸润的特殊病情，为小迪“量身定制”了一套个体化化疗方案。

　　治疗期间，医护人员不仅给予小迪精细的医疗救治，更在心理上给予母女俩极大的安抚与鼓励。团队严密监测小迪的脏器功能与血象变化，针对性地防控化疗相关的骨髓抑制、黏膜损伤等并发症。经过一个多月的规范化综合治疗，小迪的病情出现了令人欣喜的逆转：全身肿瘤病灶大幅消退，多处破溃肿块完全消失，骨髓及中枢相关异常指标稳步恢复。

　　如今，小迪已经可以独立下地行走，脸上也重新绽放出了孩童的纯真笑容。“之前孩子在别处总显得焦躁不安，身体上的病痛加上心理上的抗拒，让她一刻也待不住。但哈医大一院的医护人员像家人一样照顾她，孩子也很依赖这些哥哥姐姐们。看着孩子一点一点好起来，我觉得啥都值了！”小迪的母亲动情地说道。

　　接下来，小迪将在哈医大一院继续接受巩固化疗及造血干细胞移植治疗。尽管BPDCN治疗道阻且长，但哈医大一院血液内科儿童白血病团队将全力以赴，全程护航。李晓霞主任表示，“我们会与孩子和家属站在一起，把每一分努力化作守护孩子的铠甲，帮助她在抗病之路上稳步前行，迎接属于她的光明未来”。(完)